中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋，2021年11月4日——博雅輯因將在第63屆美國血液學會（ASH）年會上以海報形式報告其關于造血干細胞的兩項研究：可以支持長期造血干細胞重建的新表面標志物，微管聚合抑制對造血干細胞歸巢和植入的促進功能。本次ASH年會將于2021年12月11日至14日在美國亞特蘭大舉行。

博雅輯因報告的第一項研究顯示，CD66e是一個有效的功能性造血干細胞生物標志物，可用于支持長期造血干細胞高效鑒別和重建。另一項研究則證明了短期的微管聚合抑制能夠促進造血干細胞的歸巢和植入。這兩項研究成果有望被應用于造血干細胞基因療法的開發(fā)和造血干細胞移植的臨床應用。

目前，博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血患者的基因編輯造血干細胞研究產(chǎn)品ET-01正在中國開展Ⅰ期臨床研究。ET-01即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干細胞注射液，通過對患者自體的造血干細胞進行基因修飾，并重新注入患者體內以治療疾病。

“針對造血干細胞的研究成果將幫助我們進一步拓展基因編輯造血干細胞移植治療的潛力，”博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士表示，“基于對造血干細胞的深入研究和不斷提升的基因編輯技術轉化能力，我們期望能夠讓現(xiàn)有的變革型療法平臺再上一個新臺階，以幫助更多患有嚴重疾病的患者。”

“基因編輯作為一項平臺技術，可以與包括造血干細胞移植在內的多種治療方式結合，開發(fā)出創(chuàng)新療法，”博雅輯因科學創(chuàng)始人魏文勝博士表示，“在細胞療法中對細胞內的特定基因進行編輯，有望幫助患者擺脫長期乃至終身治療，并帶來治愈頑疾的希望。”

海報展示詳細信息：

標題：CD66e富集增強人類長期造血干細胞的重建能力

海報編號: 2156

分會場：501. 造血干細胞、祖細胞和造血功能：基礎研究與轉化；二號海報

時間：美國東部時間：2021年12月12日下午6:00-8:00

北京時間：2021年12月13日上午7:00-9:00

地點：Georgia World Congress Center, Hall B5

摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper148235.html

標題：微管聚合抑制促進人類造血干細胞的歸巢和植入

海報編號：3820